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樂城真研試點(diǎn)新突破!諾華降血脂創(chuàng)新藥以新適應(yīng)癥被納入先行試點(diǎn)

來源:[美哪里網(wǎng)]時(shí)間:2024-09-18 17:19:45責(zé)任編輯:ldx

  2024年9月14日,全球首個(gè)且唯一獲批用于治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥(ASMD)的創(chuàng)新療法Xenpozyme?(Olipudase alfa)獲批先行先試,作為臨床急需的罕見病藥品落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡(jiǎn)稱“樂城先行區(qū)”),用于治療A/B型或B型ASMD兒童和成人患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。

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  因其突破性,Xenpozyme于今年獲得有“醫(yī)藥界諾貝爾獎(jiǎng)”之稱的蓋倫獎(jiǎng)“最佳罕見病產(chǎn)品獎(jiǎng)”提名。尼曼-匹克病已納入國家《第一批罕見病目錄》,其中ASMD(又稱為A型、A/B型、B型尼曼-匹克病)在中國尚無獲批的藥物,本次Olipudase alfa先行先試落地填補(bǔ)了該領(lǐng)域治療空白,推動(dòng)創(chuàng)新治療對(duì)罕見病目錄內(nèi)疾病的進(jìn)一步覆蓋,為我國罕見病管理提供創(chuàng)新助力。

  樂城先行區(qū)始終以患者需求為中心,依托‘先行先試’特許政策,攜手醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥械企業(yè)、專家學(xué)者等各方資源,引進(jìn)國際先進(jìn)創(chuàng)新療法,其中也包括不少罕見病藥物,助力破解國內(nèi)罕見病患者‘用藥難’困境,為患者帶來治療新希望。Olipudase alfa的順利引進(jìn)成為又一突破進(jìn)展,填補(bǔ)了中國ASMD患者治療空白。目前,樂城與賽諾菲在創(chuàng)新藥物先行先試、真實(shí)世界研究等方面已展開多方探索,覆蓋罕見病、腫瘤、1型糖尿病等廣泛疾病領(lǐng)域。憑借特許政策和醫(yī)療資源群聚優(yōu)勢(shì),疊加海南自貿(mào)港多項(xiàng)優(yōu)惠政策,希望與賽諾菲等國際藥械企業(yè)深化合作,以創(chuàng)新路徑推動(dòng)創(chuàng)新成果加速落地,惠及更多中國患者。

  尼曼匹克病診斷困難,很多患者直到生命終結(jié)也不知真實(shí)原因。而對(duì)于確診的部分類型患者,如ASMD患者在中國又面臨‘無藥可用’的困境。ASMD多發(fā)于嬰幼兒期,患兒父母往往只能看著孩子面臨生命危險(xiǎn)而無能為力,在痛苦無奈中煎熬。非常感謝在先行先試政策下,各方合作將創(chuàng)新治療藥物加速帶到中國,為中國ASMD患者和患兒父母帶來生命的希望。

  隨著國家層面罕見病政策的推進(jìn)以及《罕見病目錄》的更新,中國對(duì)罕見病領(lǐng)域的重視度正不斷提升。借力先行先試的政策東風(fēng),賽諾菲在樂城先行區(qū)這一創(chuàng)新前沿陣地深入探索,著眼患者未盡之需,加速罕見病等核心領(lǐng)域創(chuàng)新療法可及。賽諾菲陪伴并見證中國罕見病事業(yè)二十多年的長(zhǎng)足發(fā)展,從‘研、篩、診、治、管、保’全方位賦能行業(yè)生態(tài),惠及罕見病患者。未來,賽諾菲將繼續(xù)追尋科學(xué)奇跡,為罕見病領(lǐng)域注入更多創(chuàng)新活力,深化對(duì)中國罕見病事業(yè)的堅(jiān)定承諾,為更多罕見病患者煥發(fā)生命光彩。

  ASMD是一種極罕見且危及生命的疾病,由酸性鞘磷脂酶(ASM,一種用于分解脂質(zhì)鞘磷脂的酶)缺乏引起。如果ASM不存在或無法正常發(fā)揮作用,鞘磷脂就不能被正常代謝,并會(huì)在細(xì)胞內(nèi)積聚,最終導(dǎo)致多器官受累。其中A型ASMD表現(xiàn)為快速進(jìn)展的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,B型ASMD主要累及肺、肝、脾以及其他器官,A/B型ASMD代表一種中間形式,包括不同程度的神經(jīng)系統(tǒng)受累。在美國診斷為ASMD的患者不足120例,其中大約2/3的ASMD患者是兒童1,為兒童為主的患者和家庭帶來沉重的生命負(fù)擔(dān)。

  Xenpozyme?(Olipudase alfa)未獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn),目前僅在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)獲批使用。

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